现在，干细胞和再生研究很热门，让我想到了当年的基因治疗，有一次无意搜索PUBMED，竟然发现当年一些基因治疗小组转入干细胞研究，有人预测干细胞若干年后将或诺奖，当年大热的基因治疗，至今仍没有获奖的迹象。
十多年前，我曾经参加在冷泉港召开的基因治疗会，当时的主要人物都到场，其中有北美作首例临床的重磅先锋，我当时感兴趣的是如何将基因治疗直接用于临床，对其中的一个用红细胞生成素作的模型很感兴趣，见以下REFERENCES。而且，还利用暑期，到这个LAB观摩了两个星期。
现在转化医学非常热门，当年的基因治疗研究，也应该在转化医学的范畴吧。这个红细胞生成素(Erythropoietin, EPO)模型，就是将EPO用细胞载体或腺病毒载体作肌肉注射，EPO的表达，有效血浓度可达数星期，EPO重组蛋白药用治疗一般是肌注或皮下每三天或每周一次。到这个LAB访问后，令我吃惊的是，这些基因治疗的研究更象是赶时髦的副业，这个PI是MD和PHD，心脏科主任，全美前五位医学院。他手下有三个半LAB，搞基因治疗只是半个。另外三个LAB，他本人是免疫方面的，T细胞受体研究的，另一个LAB搞肌病基因缺陷机理研究的，我就是在那时听说HOWERD HUGHS研究资助，那个肌病机理研究小组就获得了HH资助，而他本人并不是，后来我才知道，他拒绝了HH资助，原因是他本人工资太高，不知HH有工资封顶？几个LAB做得最出色的博士后，都是华裔，两位来自台湾，一位是加拿大的香港移民，那时大陆来的不多，大多在读研阶段。其中一位台湾的博后，两年后便回台做教授去了。
前段时间，收到AMGEN来信，要求重新认证使用ARANESP和PROCRIT的资格，以防OFF-LABEL滥用，降低副作用和并发症，让我想到当年的这个基因治疗模型，经过十多年，竟然没有临床实用的例子，也印证了当年的研究，更象是“应景时髦”的副业，现在已成为忘却的过去。在当时，我后来工作过的结肠癌基因小组，差不多时间发表在SCIENCE上，其发现已写入现在的医学教科书，并成了一个BOARD必考题，多年后发现，其意义及对医学发展和认识的影响似乎愈来愈大。
今年的诺贝尔医学奖，在当时也不热门，还有许多争议，但这个工作是经得起时间考验的。科学研究应该淡定从容，而不是追波逐浪，时间终将回报说明一切。
References
Systemic delivery of recombinant proteins by genetically modified myoblasts.
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Long-term erythropoietin expression in rodents and non-human primates following intramuscular injection of a replication-defective adenoviral vector.
Svensson EC, Black HB, Dugger DL, Tripathy SK, Goldwasser E, Hao Z, Chu L, Leiden JM. Hum Gene Ther. 1997 Oct 10;8(15):1797-806
Long-term expression of erythropoietin in the systemic circulation of mice after intramuscular injection of a plasmid DNA vector.
Tripathy SK, Svensson EC, Black HB, Goldwasser E, Margalith M, Hobart PM, Leiden JM.
Proc Natl Acad Sci U S A. 1996 Oct 1;93(20):10876-80.
Stable delivery of physiologic levels of recombinant erythropoietin to the systemic circulation by intramuscular injection of replication-defective adenovirus.
Tripathy SK, Goldwasser E, Lu MM, Barr E, Leiden JM.
Proc Natl Acad Sci U S A. 1994 Nov 22;91(24):11557-61.
