3. iPS细胞的功能
体细胞被重编程为iPS细胞时，它们关闭了体细胞特异性表达的基因，开启了那些使细胞具有全能分化性能的基因，而当iPS细胞分化时则会发生相反的过程。细胞从一种状态转变到另一种状态似乎需要进行细胞分裂，染色体需要经历打开再折叠的过程。在此过程中细胞会对哪些基因开启，哪些基因关闭进行一次全面的重新调整，这其中还需要一些转录复合体和调控RNA的参与。人们可以借助iPS细胞这扇窗口对上述转变过程进行深入的观察和研究。
iPS细胞在癌症研究中也能发挥巨大的作用，我们可以通过iPS细胞来研究细胞“出错”的机理。Hochedlinger介绍说，从某些方面来看，肿瘤细胞与多潜能细胞具有很多相似之处，比如它们都具有永生化特点，也都能致瘤。去年，有5个研究小组发表论文表明，抗癌基因p53失活能够使重编程速度得到极大的提升。重编程操作使细胞进入应激状态，从而激活p53基因，阻止细胞生长，使其进入停滞期。但是一旦迈过了这道坎，就会使更多的细胞进入重编程程序。这些研究不仅发现了重编程过程能够加速的现象，还发现p53蛋白在其中的作用，这很有可能会掀起一股研究重编程过程在肿瘤发生发展过程中所起作用的热潮。Jaenisch说：“永生化现象与重编程过程之间的联系非常重要，我认为我们一直以来都忽略了这一点。”
还有一些学者希望能够使用iPS细胞来研究体内发生于配子形成和胚胎形成早期的高度组织化的重编程过程中到底发生了哪些事件。毕竟，有一些能够提高体外受精成功率的小分子物质也能够加快重编程过程。但是，体外重编程过程的成功率非常低，这一点与体内重编程过程不同。在某些试验中，只有不到千分之一的成功率。目前，科研人员还无法猜测其原因。Jaenisch说：“体外重编程实验完全就是一个人造系统，它可以起到一定的作用，但并不像我们想象的作用那么大，它还存在很多问题。”
iPS细胞还有一个更为直接的用途就是用来发现哪些分子是多潜能干细胞所必需的，这也是对胚胎干细胞研究的一种补充。美国加利福尼亚大学（University of California）研究细胞分化和去分化分子机制的专家Robert Blelloch解释说：“重编程成功率也能作为一种判断细胞稳定性的标准。比如，如果有一个因子能够使细胞稳定地处于分化状态，那么过表达这个因子就能降低重编程的成功率，而抑制它的表达就能增加重编程的成功率”。Blelloch使用该方法已经发现了一些miRNA能够促进细胞的分化或者促进细胞去分化。该方法同样也适用于转录因子、能够帮助染色质重构的蛋白和其它调控分子。
不过，还是存在一些问题，比如采用一些细胞分子标志物来判断重编程过程的细胞表面蛋白就还不太可靠，因此人们根据这些分子来判断重编程是否成功时就必须非常谨慎。理想的状态是研究工作能够进入一个良性循环，即通过实验发现一些能够促进重编程过程的因子，然后建立更加可靠的检测方法，从而推动重编程技术向前发展。
4. 培养皿中的疾病模型
人们对iPS细胞具有如此之高的热情是因为它能在人类疾病研究和药物筛选工作中发挥巨大的作用。比如，自从2008年底加拿大多伦多安大略人类iPS细胞研究所成立以来，他们就已经用来自11种疾病患者的23个成纤维细胞系构建了135个iPS细胞系。目前，该研究所又获得了一笔资金，用来为精神分裂症和自闭症等复杂的疾病构建iPS细胞系，也可以为那些携带有一个已知基因异常的患者构建iPS细胞系，比如郝-吉二氏综合征（progeria，即早老综合症，该症患儿常常会死于成年人多见的心血管疾病）这种单基因疾病。目前人们主要利用患者的成纤维细胞和B细胞来开展研究，不过用这两种细胞开展研究得到的结果却不太一致，这是因为在体外培养时，细胞会不断积累表观错误和DNA修复错误。iPS细胞则是一个比较可靠的研究材料，这是因为与疾病相关的标志物在细胞重编程后都会被“清零（reset）”，然后随着细胞的分化再逐步表现出来。而且更重要的是，iPS细胞还有可能分化成受到疾病侵害的心血管细胞，Stanford介绍说。
对于很多我们正在开展研究的疾病来说，哪怕可以进行活检，样品之间的差异也十分巨大，而且很难获得足够的细胞来重复进行精确的试验。而携带了人体突变（致病）基因的转基因小鼠则往往不能表现出相应的人类疾病症状。iPS细胞则一举解决了这两大难题。首先，它可以无限繁殖，不用再担心细胞来源问题。其次，它是与人体细胞完全一样的细胞。
我们还有可能通过iPS细胞来研究与疾病有关的遗传多态性。这也是iPS细胞吸引人的地方。因为人类没有像实验小鼠那样进行近亲交配，因此人类的遗传多样性是非常丰富的。哪怕是具有相同遗传突变的两个人，他们发生单基因疾病症状的时间和表现也会有所不同。因此，可以将源自同种疾病的好几个不同患者的iPS细胞进行比较，以帮助我们发现一些有用的信息。美国国立神经疾病与中风研究院（NINDS）的Ron McKay这样说道。
不过，iPS细胞也不是万能的。Daley这位参与了哈佛大学iPS细胞核心实验室（Harvard iPS Cell Core Facility，该实验室的主要工作是制备并提供疾病相关的iPS细胞系）筹建工作的科学家坚信用人体细胞来研究人类疾病只是一种游戏替换（game-changing），不过他对进行大量无法解释的实验工作表示担忧。仅仅只是制备iPS细胞系并看它们能做些什么这是远远不够的，科学家应该想想iPS细胞系是不是最好的选择。
Daley说，科研人员不仅需要考虑胚胎干细胞和iPS细胞的差别，还需要考虑使用胚胎干细胞研究人体组织的困难。研究人员还不清楚体外培养的细胞能在多大程度上模拟体内的真实组织。即使细胞能进行非常可靠的分化，完全分化成非常均一的神经细胞和平滑肌细胞，也无法代表那部分与疾病有关的细胞。此外，不论是从胚胎干细胞还是从iPS细胞分化而来的细胞，比如脑细胞、血细胞、心肌细胞等，都会与胎儿细胞比较类似，而不是与成人细胞类似。到目前为止，哈佛大学iPS细胞核心实验室可以提供14种疾病特异性的iPS细胞系，不过目前的需求是125种细胞系，该实验室计划明年再构建100个疾病特异性的iPS细胞系。
心脏病这类有多种诱发因素（比如遗传背景、饮食习惯、缺乏锻炼的生活模式等等）参与的发病较晚的疾病不确定性因素很多。那么培养皿中的一个细胞是如何能够模拟如此众多的发病因素呢？这也就是为什么到目前为止仅有的两篇使用iPS细胞系在体外构建疾病模型的论文报道的都是关于构建单基因疾病——亨廷顿舞蹈病（Huntington’s disease）模型，而这种iPS细胞系也是哈佛大学iPS细胞核心实验室最畅销的产品。
不过新加坡科技研究机构（A*STAR, Singapore）的Alan Colman认为，科学家很难将其它现有的技术与iPS相关工作相结合。虽然疾病特异性的iPS细胞系能够弥补动物模型的不足，但是最理想的状态是能够将两者结合起来。比如首先在体外细胞试验中进行研究，根据实验结果做出一些判断，提出一点假说，然后再到动物模型上去验证这些想法。还很少有人将源自正常人的iPS细胞和源自患者的iPS细胞植入动物模型中，从而研究它们之间的区别。
如果将iPS来源（分化）的细胞与其它采自患者的细胞相结合，也许我们会有新的发现。我们现在主要将iPS细胞用于研究细胞自发性疾病（cell-autonomous），即出错的细胞就是受影响的细胞。但是还有很多疾病不是细胞自发性疾病，这些疾病中发生问题的细胞会影响其它的细胞。科研人员对iPS细胞在这类疾病研究中的作用表示怀疑是有道理的，因为很难控制iPS细胞分化成一种靶细胞，更不用说要分化成两种不同类型的细胞，而且还要让它们之间产生一定的相互作用。不过，Colman相信科研人员一定能够找到解决问题的办法。比如为了研究糖尿病，我们不再需要获得能够产生胰岛素的beta细胞和攻击beta细胞的免疫细胞。因为iPS细胞就能够分化出beta细胞，然后直接用糖尿病患者的血液样品攻击这些beta细胞就可以了。科研人员可以用这种方法在体外模拟体内的病理过程。Colman承认，现在有关使用iPS细胞研究疾病发病机理的文章还非常少，但他相信在未来几年里，这方面的文章一定能够大量涌现。
当然，有关iPS细胞的研究成果不会仅限于疾病建模方面。NINDS的McKay说：“如果你能获得多潜能人体细胞并且有效地使其分化成人体内的各种细胞，那么这将彻底改变我们对人体的理解。”但他同时也警告说：“我们必须把握正确的方向。”最终，我们可能发现，这类细胞的应用范围也是非常有限的。
