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ALK 抑制剂或许对治疗白血病有一定疗效

更新:2015年07月04日 阅读次数: 【字体:

间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因的药物靶向突变在肺癌治疗中已初显成效,近日来自美国学者 Tyner 博士等发现该突变在白血病治疗中也有一定疗效,相关研究结果发表于近期 Cancer Res 杂志。

研究人员纳入 185 例患者包括 96 例急性髓细胞性白血病、51 例急性淋巴细胞性白血病、38 例骨髓增生性肿瘤

对纳入患者的血液及骨髓样本激酶及激酶相关的基因进行深度测序。测序结果显示,2 例患者 ALK 位点突变为杂合子、1 例为 B 淋巴细胞白血病患儿、1 例为急性髓细胞性白血病成人患者。通过实验室细胞培养,检测这些突变是否有致癌性,结果发现,此类细胞生长可不依赖白介素 3,提示该变异可刺激异常细胞生长。

最终,研究人员探究 ALK 抑制剂是否可抑制 ALK 突变细胞生长。实验室研究发现,ALK 突变对 ALK 激酶抑制剂表现出一定敏感性,包括 FDA 批准的两款上市药物,及 4 款处于开发中的其他抑制剂。

本研究提示应在临床治疗上可广泛使用 ALK 抑制剂,尤其是针对 ALK 基因突变的恶性血液病患者。研究结果初步证实了在少数白血病患者中使用 ALK 靶向药物是有效的治疗策略。

然而,目前缺乏针对血液肿瘤使用 ALK 抑制剂的临床研究,本项试验属于超说明书用药范围。由于临床试验数据不足,临床医师需要依据自身专业知识储备,决定超说明书用药是否为一种可行措施。

下一步需要开展更多关于白血病 ALK 突变的临床试验,探究 ALK 抑制剂是否能在活体及有效抑制白血病进展。

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